康弘药业自研治疗MYBPC3基因突变相关的肥厚型心肌病新药获批临床

4月28日，康弘药业（002773.SZ）公众号消息称，近日，成都康弘药业集团股份有限公司子公司成都弘基生物科技有限公司(以下简称“弘基生物”)收到U.S.Food and Drug Administration（美国食品药品管理局）准许KHN921注射液在美国开展临床试验的邮件。

KHN921注射液是弘基生物自主研发的AAV基因治疗产品，用于治疗MYBPC3基因突变相关肥厚型心肌病（HCM）。本品以公司自主知识产权、基于细胞特异性受体设计的新型腺相关病毒为递送载体，采用创新性给药方式，精准靶向心肌组织实现高效转导。本品通过AAV载体将功能性目的基因递送至患者心肌细胞,从基因层面纠正致病基因突变导致的功能缺陷，改善心肌结构与功能，延缓或逆转疾病进展，降低严重心血管事件风险。