和誉医药公布Lavengratinib治疗软骨发育不全II期临床初步结果

9月21日，和誉-B（02256.HK）附属公司上海和誉生物医药科技有限公司（「和誉医药」）宣布，其选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib（ABSK061）治疗儿童软骨发育不全（ACH）的II期临床研究获得积极初步疗效结果。

ABSK061-202是一项II期、多中心、开放标签的剂量递增研究，旨在评估lavengratinib在3至12岁ACH儿童中的安全性和有效性，所有参与者计划接受治疗78周。截至目前，初始且最低剂量组（0.064mg/kg，每日一次）7名6至12岁参与者已完成6个月治疗。在27周时，该剂量组参与者的年化身高增长速度（AHV）较基线平均增幅为+2.4 cm/年，应答率（AHV较基线提高≥25%）达到100%。更高剂量组的参与者正在持续接受治疗。

安全性方面，截至目前尚未报告严重不良事件或因不良事件导致的停药，未观察到与FGFR1或FGFR2相关的高磷血症、角膜毒性等不良事件。研究已完成前3个剂量组的初步安全性评估，预计于2026年底获得6个月的疗效和安全性结果。

Lavengratinib为和誉医药自主研发并完全拥有权益的FGFR2/3抑制剂，用于治疗软骨发育不全适应症已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病资格（RPDD）和孤儿药资格（ODD）。公告明确指出，无法保证ABSK061最终将成功上市。