英矽智能：公司管线中领先的人工智能驱动候选创新药物已完成临床试验的首例患者入组

9月10日，英矽智能发布公告，公司管线中领先的AI驱动候选创新药物 Rentosertib(亦称ISM001-055/INS018_055)，已于北京协和医院完成III期临床试验(GENESIS-IPF-3)的首例患者入组及给药;同日，上海市肺科医院亦完成了其在该试验的首例患者入组。

GENESIS-IPF-3为一项评估Rentosertib用于特发性肺纤维化(IPF)患者的III期临床试验(NCT07687459、CTR20262475)。这项为期52周、前瞻性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行分组的针对IPF患者的III期研究预计将在中国47家临床中心招募共320名受试者。主要终点为52周内用力肺活量(FVC)的年下降率;关键次要终点为首次发生疾病进展事件的时间。本试验旨在评估Rentosertib是否能比IIa期研究提供涵盖更大患者群体、且更长时间治疗的临床意义上的获益。

该项III期临床试验由北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者，着名呼吸病学专家中国工程院钟南山院士和上海市肺科医院陈昶院长担任共同牵头研究者。

Rentosertib是一款潜在“全球首创”(First-in-class)的靶向TNIK的小分子抑制剂，由英矽智能自有的生成式人工智能平台Pharma.AI赋能发现与开发。在IPF 中，TNIK的激活会驱动肺部病理性纤维化，进而导致肺功能呈渐进性下降。Rentosertib透过抑制TNIK，旨在阻断或逆转纤维化进程，为IPF患者提供具备疾病改善潜力的治疗方案。

在GENESIS-IPF IIa期临床试验中，Rentosertib展现出良好的安全性特征以及剂量依赖性的疗效趋势，创下业界首个验证AI驱动新药开发概念的里程碑。该研究成果已于2025年6月发表于《自然-医学》(Nature Medicine)期刊。

IPF是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。 IPF影响全球约500万人，预后较差，中位存活期仅3至4年。目前获批的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效地改善疾病的治疗方法。